5月27日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，由琅钰集团旗下子公司琅铧医药和Bioprojet公司共同申报的盐酸替洛利生片新适应症上市申请获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示以及公开资料，替洛利生是⼀种选择性组胺H3受体反向激动剂，本次获批的适应症为：治疗发作性睡病青少年和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。

截图来源：NMPA官网

发作性睡病是一种罕见神经系统疾病，已于2023年9月被纳入中国《第二批罕见病目录》。该疾病常被认为是终身性疾病，多于儿童期（8~10岁）起病，临床上以日间过度嗜睡（EDS）、猝倒（肌肉无力突然发作）、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要核心症状。发作性睡病严重影响患者的学习/工作能力和身心健康，患者随时面临过度嗜睡和猝倒等带来的生命威胁。

公开资料显示，替洛利生（pitolisant）是由Bioprojet公司研发的⼀种选择性组胺H3受体反向激动剂。该药通过一种全新的作用机制发挥作用，即通过增强组胺能神经元活性，增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放，进而提高患者的清醒度和警觉性。2020年10月，琅铧医药与Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得替洛利生在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。2023年6月，替洛利生在中国获批用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒。

本次替洛利生获批的新适应症针对的是青少年和6岁以上儿童患者。该项上市申请此前也已经被CDE以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由纳入优先审评。

替洛利生治疗6岁及以上发作性睡病儿童患者的3期临床研究积极结果已于2023年4月发表于《柳叶刀-神经病学》（The Lancet Neurology）。研究表明，每天使用5~40mg替洛利生的患者在减少日间过度嗜睡与猝倒方面显示出显著的有效性。替洛利生组和安慰剂组从基线到双盲期结束的发作性睡病量表（UNS）总分平均校正差异分别为-6.3和-2.6，替洛利生组下降幅度更大。此外，替洛利生在患有发作性睡病的儿童和青少年中具有良好的风险收益。（注：UNS用于测量发作性睡病症状的强度和频率，分数越高表示症状越严重）。同时，在安全性方面，替洛利生对儿童的表现与成人一致，不良事件通常较轻微。